A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética e degenerativa considerada rara, atingindo 65 a cada 100 mil pessoas. Sua característica principal é a incapacidade que o corpo tem de produzir uma proteína necessária para o desenvolvimento e a sobrevivência dos neurônios motores, que fazem parte dos processos de movimentos voluntários vitais do corpo, como deglutir, respirar e se movimentar.
Existem graus de AME, que variam de acordo com a idade do aparecimento dos primeiros sintomas e com o nível de comprometimento do indivíduo.
Infelizmente, não há cura para essa doença e, nos casos do diagnóstico precoce, que acontece antes dos dois anos de idade, há uma possibilidade de tratamento genético, que interrompe o avanço da doença e ajuda o corpo a produzir a proteína necessária para o bom desempenho dos neurônios motores.
Remédio mais caro do mundo
O medicamento em questão se chama Zolgensma, aplicado em dose intravenosa única, mas que, para fazer efeito, precisa ser utilizado antes de a criança completar dois anos de idade.
O problema é que o Zolgensma é o medicamento mais caro do mundo e, por ser comercializado em dólar, chega a custar mais de R$ 10 milhões.
O uso desse remédio é fundamental para o tratamento do tipo 1 da doença, que é o mais grave e fatal em 90% dos casos. É por isso que muitas famílias recorrem às redes sociais para fazer campanhas de arrecadações de fundos e, além do valor exorbitante, essas pessoas precisam correr contra o tempo, já que, depois dos dois anos de idade, o remédio teria seu efeito bastante reduzido e nem costuma ser aplicado.
O valor do medicamento tem a ver com o grau de complexidade para o seu desenvolvimento. Por ser o primeiro no mundo a utilizar a terapia gênica, o Zolgensma é uma grande conquista para a Ciência, podendo reparar os genes defeituosos que provocam a doença.
Além disso, a empresa Novartis, que produz o fármaco, é a única que desenvolve esse tipo de medicamento e possui também a patente do produto, podendo determinar seu preço sem temer a concorrência.
No Brasil, o SUS não fornece o medicamento, mas algumas famílias entram na justiça e conseguem fazer com que os custos sejam cobertos pelo Estado. Como nem todos têm essa sorte e não podem esperar demais, a solução é fazer vaquinhas e campanhas de arrecadação na internet.
Agora você já sabe: quando encontrar alguma publicação a respeito da AME e do Zolgensma, ajude contribuindo ou divulgando, afinal, como é comum ouvirmos das famílias que vivem essa realidade: quem tem AME, tem pressa.